近期，Horizon Therapeutics在内分泌学会年会（ENDO 2023）上报告了甲状腺眼病（thyroid eye disease，TED）疗法Tepezza的4期临床试验结果。数据显示，接受治疗24周后，Tepezza组62%的患者的眼球突出症状取得具有临床意义的改善。

TEPEZZA（Teprotumumab，替妥木单抗）是由Horizon Therapeutics开发的一种胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）抑制剂，用于甲状腺相关性眼病的治疗。该药在2020年取得美国FDA批准治疗TED。

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这项随机双盲，含安慰剂对照的4期临床试验达到了其主要疗效终点和关键性次要疗效终点。在24周时，接受Tepezza治疗的患者与接受安慰剂的患者相比，眼球突出从基线减少了2.41毫米，而安慰剂组仅减少了0.92毫米。接受Tepezza治疗的患者中，有62%的患者在眼球突出度上取得了临床上显著的改善（≥2毫米），而接受安慰剂的患者中仅有25%的患者取得了改善。在ENDO展示的结果还显示，根据Graves眼病生活质量问卷（GO-QOL）测量，Tepezza改善了视觉功能，这是一个用于衡量TED患者健康相关生活质量的工具，评分范围从0（最差）到100（最好）。在24周时，在预定的意向治疗群体的分析中，接受Tepezza治疗患者的GO-QOL平均比基线改善8.73分，比安慰剂（2.41）组更高（p=0.03）。试验并未观察到新的安全性信号。

根据BWIN必赢智慧新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年6月28日，IGF-1R 靶点共有在研药物94个，包含的适应症有117种，在研组织112家，涉及相关的临床试验432件，专利多达11757件……Tepezza疗效数据明确，期待该药能够在更多国家上市，惠及更多患者。