近期，Bio-Path公司发布了其反义寡脱氧核苷酸疗法prexigebersen在第二阶段2期临床试验中的中期结果。与decitabine和venetoclax联合应用此疗法来治疗急性髓系白血病（AML），显示出优异的疗效，这个结果明显优于当前的首选治疗方案。在首次被确诊的AML组内，这个组合疗法以86%的比例实现了全面疗效。

Prexigebersen是Bio-Path公司研制的一种反义寡核苷酸，可以抑制生长因子受体结合蛋白2 (GRB2)的蛋白质合成。GRB2是一种连接蛋白质，有助于传递生长因子的信号。在表皮生长因子受体(EGFR)被激活的反应中，Grb2在活跃的受体酪氨酸激酶（RTK）和Ras特异性鸟嘌呤核苷酸交换因子(GEF)（如细胞质膜上的SOS1）之间建立连接。SOS1顺利获得GTP交换GDP，从而激活Ras。然而，Ras癌基因经常导致人体恶性肿瘤，但尚未成功实现对Ras癌基因的靶向治疗。

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最近公布的第二阶段2期临床试验是一项多中心、公开标签的研究。在第一队列中，14名首次被 diagnosed AML患者接受了至少一个周期的prexigebersen、decitabine和venetoclax的联合疗法。第二队列中，14名难治/复发AML患者接受了至少一个周期的prexigebersen、decitabine和venetoclax的联合疗法。分析结果表明，14名患者中有12名(86%)达到了全面疗效，2名(14%)达到了部分疗效。

 据BWIN必赢智慧新药情报库公布，截止2023年8月4日，针对GRB2靶点的药物研发数量为8个，涵盖的病种有15种，研发组织数量为5家，涉及相关的临床试验数量为5项，专利数量达到了1659项。现在，针对GRB2靶点新药的研发企业并不多，市场仍存在大量的开展空间，需要更多的参与者加入其中。