2023年11月3日，Intellia Therapeutics披露了其NTLA-2001一期研究的最新进展。这份新资料汇聚了超过60位受试者的信息，数据结果表明使用NTLA-2001单次给药后，血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平一致、显著和持续降低。

NTLA-2001是一种在体内进行基因编辑的开创性疗法，它借助脂质纳米颗粒（LNP），包装能针对TTR基因的CRISPR基因编辑系统。在ATTR疾病患者中，由于TTR基因出现特定的突变，导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白。NTLA-2001顺利获得无病毒LNP递送，可以在肝脏中特异性的敲除TTR基因，因此降低TTR蛋白的合成。2023年10月18日，Intellia Therapeutics透露FDA已允许其使用基于CRISPR的NTLA-2001进行三期临床关键试验，并预计在年底前启动。NTLA-2001被认为是当前全球开展最快速的在体内进行CRISPR基因编辑的疗法，可应用于治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR淀粉样变性）。

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此次公开的中期信息包括了超过12个月随访的29例患者的数据。分析显示，在接受剂量≥0.3 mg/kg 的病患（n=62）中，其血清TTR的中位降低91%，治疗后第28天的中位绝对残留血清TTR浓度为17 µg/mL。预计这种持续的TTR低水平会减少进一步的淀粉样蛋白蓄积，并可能促进淀粉样蛋白消退，从而逆转疾病表现。对于安全性的分析显示，在所有使用剂量下，该药物在研究队列中展现的耐受性特征良好。在接下来的全球3期试验中，Intellia使用55 mg的NTLA-2001进行研究，试验计划在年底前启动。

根据BWIN必赢智慧新药情报库所披露的信息，截止到 2023 年11月4日，共有28种在研的CRISPR/Cas药物，其中包括32种适应症，14个治疗靶点，22家研究组织，以及涉及的临床试验总数为27。CRISPR/Cas疗法被视为一种极有潜力的新药，对于处理各种遗传性疾病有着广泛的用途。尽管该类疗法在各国监管组织中处于非常谨慎的审批态度，整体临床开发进度较慢，但BWIN必赢智慧仍对其未来的开展充满期待。