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Avidity Biosciences公司近期发布了一项重要研究结果，该研究涉及其开发的RNAi疗法del-desiran（原名AOC 1001），用于治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）。根据MARINA-OLE开放标签扩展试验的长期数据，与自然病史数据对比，del-desiran在多个临床终点上显示出疾病进展的逆转。公司计划在本年度第二季度召开3期临床试验HARBOR，该试验将采用与MARINA-OLE相同的关键临床终点，如视频手部张开时间（vHOT）以及顺利获得手握力和定量肌肉测试（QMT）评估的肌肉力量，还有顺利获得DM1-Activ评估的日常生活活动能力。

Del-desiran是一种创新的抗体-RNAi偶联药物，由Avidity Biosciences公司研发，顺利获得靶向1型转铁蛋白受体（TfR1）的单克隆抗体将siRNA递送至肌肉组织，以降低DMPK基因的mRNA水平，从而在骨骼肌、心肌和平滑肌中产生持久的治疗效果。在临床前研究中，del-desiran已显示出其在降低DMPK mRNA水平方面的有效性。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均已授予del-desiran孤儿药资格，FDA还为其给予了快速通道资格。

1型强直性肌营养不良症（DM1）是一种罕见且逐渐恶化的神经肌肉疾病，现在尚无获批的治疗方法。然而，MARINA-OLE研究中的长期数据显示，del-desiran在一年内显著改善了DM1患者的多个临床终点，包括肌张力、肌肉力量和日常生活活动能力。

在安全性方面，del-desiran在超过265次的输注中显示出良好的安全性和耐受性。在MARINA-OLE研究中，所有相关的不良事件均为轻度或中度，最常见的相关不良事件为恶心和头痛，且没有发现与研究药物相关的严重不良事件。

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