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Ionis Pharmaceuticals公司最近宣布了一项重要进展，其研发的反义寡核苷酸药物donidalorsen在治疗遗传性血管水肿（HAE）的3期临床试验中取得了显著成效。这项名为OASIS-HAE的研究显示，donidalorsen能够显著降低患者的HAE发作频率，达到了研究的主要目标。基于这些持续结果，Ionis计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请，同时，拥有donidalorsen在欧洲市场独家商业化权的大冢公司也准备向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请。
研究数据表明，donidalorsen顺利获得每4周或每8周一次的皮下注射，均能有效减少HAE发作。特别是在每4周一次的注射方案中，疗效显著优于安慰剂组，具有统计学意义（p<0.001）。此外，donidalorsen在次要终点上也显示出了统计学上的显著改善，且在治疗过程中未观察到严重不良事件，显示出良好的安全性和耐受性。
donidalorsen作为一种潜在的“first-in-class”药物，顺利获得精确靶向并沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，从而阻断了导致HAE发作的炎症通路。PKK在HAE急性发作中扮演着关键角色，donidalorsen顺利获得减少PKK的产生，可能成为预防HAE发作的有效手段。现在，donidalorsen已取得美国FDA的孤儿药资格认定，而在欧盟的孤儿药资格认定也正在审查中。
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