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吉利德科学公司与CymaBay Therapeutics达成了一项价值43亿美元的最终收购协议,这将使吉利德取得CymaBay的主打在研药物seladelpar,进一步丰富其肝脏疾病治疗产品线。
同时,CymaBay宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受seladelpar用于治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的新药申请,并给予其优先审评资格,预计PDUFA目标日期为2024年8月14日。在关键的3期RESPONSE研究中,seladelpar显示出作为PBC二线治疗药物的卓越潜力,61.7%的10 mg seladelpar治疗组患者在12个月时达到了主要复合终点,而安慰剂组仅为20.0%。
此外,seladelpar组在12个月时碱性磷酸酶正常化的比例为25.0%,显著高于安慰剂组的0%。seladelpar还显著降低了患者的瘙痒症状,特别是在那些基线瘙痒评分较高的患者中。seladelpar作为一种口服的PPARδ激动剂,已被证明能够调节与胆汁酸合成、炎症和纤维化相关的多种基因,其安全性与安慰剂相当。此药物曾于2019年取得FDA的突破性疗法认定,用于治疗PBC。这些信息表明seladelpar有潜力成为PBC治疗的新选择,为患者给予更多的治疗选项。
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