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近期,一系列临床试验的新数据揭示了多种疾病治疗领域的持续进展。小分子口服疗法VK2735在肥胖症治疗中显示出体重显著下降,最高剂量组受试者体重减少达5.3%。Dravet综合征治疗方面,ASO疗法STK-001显著降低了患者癫痫发作频率,用药3个月后降幅达到85%。
针对遗传性血管性水肿(HAE),血浆激肽释放酶单克隆抗体抑制剂STAR-0215在早期临床试验中显著降低患者每月发作率,6个月内使用1-2次即可实现90%-96%的降低。此外,基因疗法ABBV-RGX-314在治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的1/2a期临床试验中显示出良好的耐受性和长期效果。
溶瘤病毒疗法CAN-3110在复发性高级别胶质瘤(rHGG)治疗中,顺利获得瘤内注射改善了患者的生存期,中位总生存期达到11.6个月。NKGen Biotech的NK细胞疗法SNK01在阿尔茨海默病(AD)治疗中,除了对Aβ和神经炎症标志物有持续影响外,还显示出对认知功能的临床效果。
Annamycin联合阿糖胞苷治疗复发/难治性急性髓系白血病(AML)的临床试验中,复合完全缓解率达到60%。BEN-8744作为潜在的“first-in-class”治疗中度至重度溃疡性结肠炎(UC)的药物,在1a期临床研究中显示出良好的安全性和耐受性。
VRON-0200作为新型检查点修饰免疫疗法,在慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染治疗的1b期临床试验中,显示出良好的耐受性。这些临床试验结果为相关疾病的治疗给予了新的希望,并有望在未来改善患者的生活质量。
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