点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

2024年10月28日，诺华公司正式宣布收购Monte Rosa Therapeutics的一款处于临床阶段的创新药物MRT-6160。这项交易的总价值超过22亿美元，其中包含1.5亿美元的预付款。在此次收购中，诺华将取得MRT-6160的全球权益。当前，该药物正在进行免疫介导疾病的健康志愿者1期试验，未来诺华将负责从2期开始的所有开发工作，而Monte Rosa公司则继续负责1期研究。

MRT-6160是一种高选择性、可口服的VAV1靶向分子胶降解剂，其在临床前的体内研究中表现出抑制自免疫模型疾病进展的潜力。在体外实验中，MRT-6160对目标蛋白展现了显著的降解效果，并能有效降低与免疫介导疾病相关的细胞因子水平，而对其他蛋白质的影响则不明显。

VAV1作为Rho家族的鸟嘌呤核苷酸交换因子，仅在血液和免疫细胞中表达。它位于T细胞和B细胞受体的下游，能够影响T细胞和B细胞的多种功能，包括激活、增殖和迁移等。VAV1在多种自身免疫性疾病中扮演着关键角色，例如类风湿关节炎、系统性红斑狼疮及多发性硬化等，因此被视为治疗这些疾病的重要潜在目标。

2024年8月，Monte Rosa在《Trends in Immunology》发表了一篇题为"VAV1作为自身免疫和慢性炎症性疾病的潜在治疗靶点”的研究，探讨了VAV1在免疫系统中的重要作用。研究表明VAV1是原代人CD4+和CD8+ T细胞中TCR活化和细胞因子产生的正调节剂。同时，缺失或抑制VAV1能够有效调节自身免疫反应。基于临床前的研究，顺利获得降解VAV1蛋白具有潜在治疗效用。

由于VAV1缺乏明确的结合口袋，传统的小分子抑制剂开发面临巨大挑战，然而，分子胶成为了一种创新的解决方案。分子胶能够促进目标蛋白与酶的结合，而不需要明确的药物结合口袋，这使得难以成药的蛋白质得以成为治疗靶点。为此，Monte Rosa凭借自身强大的QuEEN™平台，成功开发出VAV1的分子胶MRT-6160，为难治的免疫疾病给予了新的治疗希望。

诺华近年来在分子胶领域的战略布局逐渐清晰，其开发的WIZ分子胶在镰状细胞病中的应用展现出良好的前景。此外，诺华还研发了一种靶向CDO1的VHL分子胶，在2024年初公布的研究中，该分子胶展示了降解CDO1蛋白的新途径。

总体而言，此次收购使诺华在分子胶治疗领域的布局更进一步，为创新药物MRT-6160的开发与临床应用给予了重要的基础。诺华将继续致力于推进该药物的临床试验，并探索其在免疫介导疾病中的潜力。顺利获得这一重大战略决策，诺华正在药物创新与免疫治疗领域迈出重要一步。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。