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近年来，环状RNA（circRNA）的研究取得了显著进展，并逐渐显示出在治疗领域应用的潜力。这类分子以其在蛋白质翻译中的模板作用、对蛋白质和RNA功能的调控，以及相较于传统mRNA的稳定性和免疫特性，成为RNA治疗平台的重要候选者。本文将探讨环状RNA的特性、其在治疗中的潜力以及相关的合成技术。

引言

RNA治疗模式因COVID-19 mRNA疫苗的成功而备受关注，促使研究人员开始探讨环状RNA这一新分子。环状RNA在大多数生物中均有表达，其独特的环状结构和高稳定性，使研究人员看到了它在基因表达调控等多个细胞过程中的应用前景，特别是在新型定制化治疗方案中的可能性。

环状RNA的治疗特性

环状RNA以其稳定性和抗降解性著称，使其成为理想的治疗候选分子。与线性RNA相比，其免疫原性较低，为特定治疗给予了优势。

细胞内稳定性

环状RNA的闭环结构赋予其比线性对应物更长的半衰期，这在持续表达和减少毒性方面具有显著优势。

免疫原性

现在，IVT环状RNA的免疫刺激能力仍在研究中。反复的实验表明，高度纯化的环状RNA在RIG-I途径中的激活较低，提示免疫反应可能与制造过程中的污染物有关。

治疗功能

环状RNA在多个领域展现了其多功能性，可能在疗效上优于mRNA，特别是在涉及持久治疗效果的应用中。

1.       蛋白质生产：通过使用IRES系统，环状RNA可实现高效蛋白质翻译，适用于疫苗开发和基因治疗。

2.       RNA-RNA和RNA-蛋白互作：环状RNA可作为miRNA的竞争抑制剂或蛋白质功能的调节者，在癌症和病毒感染控制中给予了新的途径。

3.       核酸编辑：环状RNA被认为可提高CRISPR-Cas系统的稳定性和效率，增强基因编辑工具的适用性。

环状RNA的生产

环状RNA的生产方法主要包括体外合成和基于载体的表达，两者各有优劣。体外合成需要额外的纯化步骤，但扩展性更高；而基于载体的方法则依赖生物体内环化机制，可能适用于更复杂的治疗战略。

结论与未来方向

环状RNA在治疗应用中的潜力逐渐显现，随着技术的进步，它在治疗多种疾病中扮演的角色会越来越重要。尽管现在面临合成和递送的挑战，但跨学科合作和持续创新将有助于环状RNA技术的进一步开展。环状RNA作为生物标志物也显现出前景，它的稳定性和在疾病中的独特作用可能促进个性化医疗的开展。

总体而言，环状RNA不仅在新治疗方案中具有重大潜力，对于未来医学的整体进步更是不可或缺。这项技术的开展正在持续影响全球生物医药格局，未来几年内，会有更多相关的临床试验揭开环状RNA治疗的全新篇章。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。