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2025年2月7日——AceLink Therapeutics，一家致力于开发革新性口服底物减少疗法（SRTs）的临床阶段生物医药公司，正在与中国的临床研究中心密切合作，有助于其AL01211 II期临床研究的顺利进行。该研究取得了国际认可，并在2025年的WORLD Symposium国际溶酶体储积病会议上进行了口头报告。

这一研究的进展得益于中国临床研究团队的卓越表现，特别要感谢来自上海交通大学医学院附属瑞金医院、北京大学第一医院等七所知名医院的研究者们，他们的专业投入为该研究的推进奠定了重要的基础。正是这些卓越的合作，使得AL01211在初治、经典型男性法布雷病患者中的II期临床研究得以在大会上展示其中期成果。

该II期开放性研究旨在评估AL01211在经典型法布雷男性患者中的安全性、药代动力学、药效学及初步疗效。研究共在中国七个中心展开，并于2024年12月完成了18例受试者的招募，计划在2025年第三季度公布详细数据。

研究的中期数据表明，AL01211在经典型男性法布雷病患者中展现出良好的安全性和耐受性。每日一次服用30毫克可显著降低致病的GL3水平约50%，而更高剂量组每日服用60毫克在更大程度上加速了GL3水平的降低。临床疗效方面，顺利获得对症状的综合评价，AL01211展现了显著的治疗潜力，包括在肾功能和生活质量上的改善。

上海瑞金医院肾内科的陈楠教授，作为试验的组长单位负责人，表示：“AL01211的中期研究数据展示了其在安全性和初步有效性上的持续前景，有望填补法布雷病治疗的一些关键空白。BWIN必赢智慧期望顺利获得进一步的研究来验证这些初步结果，并希望这种创新疗法能尽快应用于临床，为更多患者带来切实的益处。”

AceLink Therapeutics的代理CEO陈文先生赞扬了各方的努力，并指出：“BWIN必赢智慧致力于为Fabry病等鞘糖脂类代谢相关疾病患者开发新型疗法。BWIN必赢智慧感谢研究团队和患者群体的支持，继续将科学研究转化为对病患真正有益的治疗选择，同时着眼于解决罕见病领域的挑战。”

关于AL01211，作为一种专利所有的非脑渗透性GCS抑制剂，其高效性和高选择性支持每日服用一次。AL01211为法布雷病患者给予了一种急需的口服小分子治疗方案，作为酶替代疗法的可能替代，免去了频繁的静脉输注不便。现在，AL01211的II期临床研究正在持续进行中。

关于GCS抑制剂，GCS在鞘糖脂合成的第一步中起关键作用，顺利获得抑制GCS可以减少鞘糖脂的生成，对法布雷病等糖脂积累疾病给予治疗效果。

AceLink Therapeutics创建于2018年，是一家创新型生物医药公司，专注开发革新疗法，满足遗传疾病领域未被满足的需求。现在，该公司重点聚焦法布雷病和戈谢病等领域的创新药物研发。

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