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2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布其开发的AAV基因疗法UX111已取得美国食品与药物管理局（FDA）的生物制品许可证申请（BLA）受理。UX111旨在治疗A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA），此次申请旨在加速其批准过程。FDA已确定优先审查PDUFA的行动日期为2025年8月18日，不计划召开咨询委员会会议讨论该申请。UX111的BLA申请基于关键Transpher A研究和WORLDSymposium™2025上最新数据的支持，这些数据显示UX111治疗可有效降低MPS IIIA患者脑脊液中硫酸乙酰肝素水平，且不受患者年龄或疾病进展的影响。

同日，吉利德科学宣布其HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir的新药申请（NDA）已被FDA受理，将用于预防HIV的暴露前预防（PrEP）。FDA计划2025年6月19日前完成审查。此申请基于PURPOSE 1和PURPOSE 2的3期试验数据，显示lenacapavir每年两次注射可显著降低HIV感染风险，PURPOSE 1中无感染报告，而PURPOSE 2中显示lenacapavir组感染概率降低96%。

赛诺菲和再生元联合发布消息，FDA受理了度普利尤单抗（Dupixent）用于成人大疱性类天疱疮 (BP) 的补充生物制品许可申请 (sBLA)。若取得批准，Dupixent将成为美国首款也是唯一一款针对BP的靶向治疗药物，这项申请基于II/III期ADEPT研究结果，在第36周时，使用Dupixent的患者更多实现持续缓解。

与此同时，CDE官网公示，Accord BioPharma与长春金赛药业合作的亮丙瑞林注射乳剂的上市申请已获受理。这是一款为治疗前列腺癌的长效药物，每半年仅需皮下注射一次，已在多个地区上市。

此外，新码生物近期在Signal Transduction and Targeted Therapy发表了HER2 ADC药物ARX788的随机III期临床试验结果。研究表明ARX788在HER2阳性晚期乳腺癌患者中的疗效优于对照组，并显示出对生存期的持续影响。

复宏汉霖宣布，其PD-L1 ADC新药HLX43完成了二期临床试验的首例患者给药。HLX43采用了创新技术，具备较好的安全性和抗肿瘤活性。

另外，珠海贝海生物宣布与Zydus Lifesciences达成合作，将其抗癌新药BEIZRAY在美国的商业化权利授予Zydus。贝海生物将取得首付款及未来的销售里程碑付款。

最终，Biogen与Stoke Therapeutics达成协议，将在多个国家市场合作开发Zorevunersen，这是一种用于Dravet综合征的ASO药物。双方计划于2025年启动全球3期研究，Stoke将取得首付款及后续里程碑付款。

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