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2月18日,默沙东(MSD)宣布,其口服低氧诱导因子2α(HIF-2α)抑制剂Welireg(belzutifan)取得欧盟委员会的有条件批准,正式上市。这一药物用于针对von Hippel-Lindau(VHL)病的成人患者,适应症包括不宜手术的局部肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)。此外,还适用于已尝试过两种或多种治疗方案(其中包括PD-1或PD-L1抑制剂,以及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗)且病情进展的成人晚期透明细胞RCC患者。根据新闻稿,Welireg是欧盟首个获批的HIF-2α抑制剂,也是首个用于治疗VHL病相关肿瘤的全身性疗法。批准依据的是LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果。在VHL病相关RCC患者中(样本数为61),该药的客观缓解率为49%(95% CI,36–62)。而在RCC患者的试验中,与活性对照相比,Welireg能将疾病进展或死亡的风险降低25%(HR=0.75,95% CI,0.63–0.90;p=0.0008),其客观缓解率为22%对比4%。
同日,Chimerix公司宣布,美国食品与药物管理局(FDA)已经接受了其小分子药物dordaviprone用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的上市申请,并给予其优先审评资格,预计将在2025年8月18日之前完成审查。Dordaviprone被誉为潜在的"first-in-class"抗癌小分子,专注于选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。公司表示,这将有望成为该患者群体首款获批的治疗药物。该新药申请得到了基于2期临床试验主要分析的支持,试验数据显示,dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中的客观缓解率为28%,中位缓解持续时间为10.4个月。
2月17日,默沙东在clinical trials网站注册了一项关于早期三阴乳腺癌患者的2期联合治疗临床试验(NCT06829199)。该试验中,CD27抗体Boserolimab(MK-5890)将与PD-1抗体Pembrolizumab及化疗联用,预期于2025年3月启动,计划招募100例受试者。在2024年AACR会议期间,默沙东首次披露了Boserolimab与Pembrolizumab联合疗法在三阴乳腺癌中的一期试验数据。数据显示,41名可评估患者中,客观响应率达51%,疾病控制率为80%,中位无进展生存期(PFS)为11.1个月。
2月18日,锐正基因公司宣布,他们和蚌埠医学院第一附属医院合作的"ART002注射液治疗杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、开放、单臂、探索性临床研究"取得了重要进展。研究结果显示,ART002作为一种基于LNP传递的体内基因编辑新药,只需单次用药即可达到药效饱和,并能够安全且有效地降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的水平。在治疗高胆固醇血症方面,ART002代表了体内基因编辑疗法的一次重要进步,旨在顺利获得单次用药持久降低LDL-C的水平。
2月17日,诺诚健华宣布,其BCL-2抑制剂ICP-248(Mesutoclax)联合BTK抑制剂奥布替尼的一线治疗方案,针对慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的注册性III期临床试验已取得国家药品监督管理局药品审评中心批准。现在,该临床研究项目已正式启动。
2月19日,拜耳旗下的基因治疗子公司AskBio宣布,其用于帕金森病治疗的基因疗法AB-1005取得了FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定。AB-1005是一种基于2型腺相关病毒(AAV2)的基因疗法,顺利获得MRI监控的对流增强给药方式,可在患者大脑特定区域实现人胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)的稳定和持续表达。FDA的认定是基于AskBio给予的数据,包括1b期开放性、非对照研究的临床证据。36个月的研究数据显示,AB-1005具有良好的耐受性,无与产品相关的严重不良事件,并且在中度PD患者身上观察到了改善或稳定的趋势,轻度PD患者组中多数学者的总体病情保持稳定。
同日,石药集团公布了一项价值12.4亿美元的大规模合作协议。根据公告,该公司将ROR1 ADC药物SYS6005在多个国际市场(包括美国、欧盟、英国以及其他十余个国家)的开发和商业化权益授权给Radiance Biopharma。依据协议,Radiance Biopharma需要支付1500万美元的预付款,另外还有1.5亿美元的开发和监管里程碑金、10.75亿美元的销售里程碑金及销售分成。SYS6005现在已获批进入临床阶段。
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