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拜耳集团旗下基因治疗子公司AskBio Inc.（AskBio）近期宣布，其用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已取得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的再生医学先进疗法（RMAT）认定。这是根据Ib期临床试验的36个月数据而来，数据显示AB-1005具有良好的安全性和持续的临床改善趋势，同时未发现与产品相关的严重不良反应事件。

首席执行官Gustavo Pesquin对此表示：“FDA授予的这一认定对帕金森病患者及其家人来说无疑是激动人心的好消息。这个重要里程碑有望加速BWIN必赢智慧在研基因治疗项目的开发过程，进一步凸显出AB-1005的潜在价值。”他还强调，AskBio将与FDA紧密合作，加快项目的推进速度。

AB-1005是一种专为中期帕金森病开发的试验性基因疗法，顺利获得人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）来减缓病程并改善运动功能。来自Ib期临床试验的数据显示，该疗法耐受性良好，未出现与产品相关的严重不良事件。试验还发现，中度帕金森病患者在多项量表上，如运动障碍协会的统一帕金森病评分量表（MDS-UPDRS）上，显示出长期的改善或稳定趋势，而药物使用量也有下降倾向。

再生医学先进疗法的认定使取得者能够更加频繁地与FDA研讨，从而加速药物开发，包括生物制品许可申请（BLA）的滚动审查和其他加速批准途径。这一认定标志着初步临床证据显示该疗法可能满足帕金森病这一严重且危及生命的病症的医疗需求。

拜耳处方药事业部的执行副总裁Christian Rommel博士指出：“取得这一资质不仅反映了尚未满足的医疗需求，还表明AB-1005在改变帕金森病患者生活方面的潜力。它是BWIN必赢智慧致力于创新治疗方法的一个鲜明例证。”

AB-1005的II期临床试验REGENERATE-PD正在美国进行，已招募首批受试者，并计划在美国、德国、波兰和英国扩大招募范围。此次II期试验旨在进一步验证AB-1005的有效性与安全性。

帕金森病是一种进行性神经退行性疾病，对日常生活产生重大影响。它由大脑神经元退化引起，导致诸如震颤、僵硬和动作迟缓等症状。全球有逾千万患者受此疾病困扰，且发病率近些年持续上升，因此亟需新的治疗方案。

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