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2月19日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（以下简称“瑞博生物”）宣布其研发的RBD4059药物的临床前研究成果在知名期刊《美国心脏病学会杂志》的子刊《基础到转化科学》（JACC: Basic to Translational Science）上发表。这篇名为《抑制凝血因子XI（FXI）的全新GalNAc-siRNA药物RBD4059的强效和持久抗血栓作用》的文章，充分展现了瑞博生物在FIC和BIC小核酸药物创新开发领域的卓越能力与雄心，并有望为抗血栓治疗带来突破性进展。
RBD4059药物是基于瑞博生物自主研发的RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台的GalNAc偶联siRNA药物，旨在顺利获得抑制Factor XI并阻断内源性凝血途径，从而实现抗凝和抗血栓的效果。研究显示，在小鼠和食蟹猴的实验中，该药顺利获得抑制Factor XI的活性及延长活化部分凝血活酶时间（APTT），展现了长期而有效的抗凝效果。在动脉和静脉血栓模型中，RBD4059有效防止了因血栓而导致的血流速下降，显示出显著的抗血栓效能。同时，出血模型实验表明，RBD4059未导致出血时间延长，提示其无明显出血风险。
瑞博生物的联席CEO兼全球研发总裁甘黎明博士表示：“BWIN必赢智慧非常高兴能够分享这些详实的数据，证明RBD4059作为一个同类中首款、且表现优越的产品具备的独特特性。” 现在，该公司正在针对目标患者群体进行II期临床试验。尤其令人振奋的是，尽管小核酸药物在从临床前到临床阶段的转化过程中取得了成功，RBD4059在I期临床中的效果在强效性和长效性方面仍明显优于动物实验结果。这进一步验证了瑞博生物RIBO-GalSTARTM平台的安全性和效力。
作为国际小核酸药物研发的先行者，瑞博生物凭借其RIBO-GalSTARTM肝靶向递送技术平台，已成功推进六个项目进入临床开发阶段，并在心血管、代谢及肾病等领域进行广泛布局。RBD4059是第一个步入临床开发阶段的针对Factor XI的GalNAc-siRNA分子，与传统抗血栓治疗手段相比，表现出更强效、持续时间更长且出血风险更低的优点。现在公布的I期临床结果证明，RBD4059具有剂量依赖性的药代动力学特性及显著且持久的FXI活性和蛋白降低效果。此外，药物在安全性和耐受性上达到了主要研究终点，在测试剂量范围内未见不良反应信号，表现出良好的安全性。RBD4059正于欧洲进行的II期临床试验中继续深化研究。
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