点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、组织、靶点、适应症的最新研发进展。

2月18日，全球知名生物技术公司Biogen与Stoke Therapeutics宣布达成战略合作协议，共同推进新型疗法Zorevunersen的全球开发与商业化进程。根据协议，Biogen将负责在除美国、加拿大和墨西哥以外的地区推进Zorevunersen的商业化，而Stoke则保留在北美三国的独家开发与市场运营权。

根据协议内容，Stoke将收到来自Biogen的1.65亿美元预付款，以及最高可达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款。双方还将共同承担Zorevunersen的外部临床开发成本，其中Biogen承担30%，Stoke负责70%。

Zorevunersen是一种基于反义寡核苷酸（ASO）技术的创新疗法，主要靶向SCN1A基因，用于治疗Dravet综合征。这一综合征以癫痫发作频繁和其他并发症为特征，Zorevunersen则顺利获得提升未突变的SCN1A基因的NaV1.1蛋白表达水平来实现治疗。现在，美国食品药品监督管理局（FDA）已将此疗法认定为突破性疗法。

在1/2a期临床试验及其延伸的开放标签研究中，Zorevunersen展示出令人鼓舞的疗效，能够显著降低患者的癫痫发作频率，并改善认知和行为等多项临床指标，总体上耐受性良好。其全球III期试验EMP博士计划预计于2025年第二季度启动，目标是在2027年下半年取得关键实验数据，以支持全球注册申请。

此次合作结合了Biogen的市场战略与Stoke的创新研究能力，有望加快Zorevunersen的上市进程，造福全球Dravet综合征患者。创建于2014年的Stoke Therapeutics是一家生物技术公司，专注于开发治疗严重遗传疾病的创新疗法。其核心技术TANGO，顺利获得设计与pre-mRNA结合的ASOs，提高正常基因的表达水平，进而补偿失衡的基因功能，将蛋白质水平恢复到接近正常。

在财务方面，Stoke在2023至2024年期间展现了营收增长潜力，2023年营收达到878万美元，而2024年第三季度单季营收已提升至489.4万美元。然而，其净利润仍处于亏损状态，2023年全年亏损为1.05亿美元，主要由于研发投资及临床试验成本较高。

Stoke的研发管线中，STK-001是一种正在临床试验阶段的ASO疗法，用于治疗Dravet综合征，已取得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认证，并被FDA授予罕见儿科疾病资格。STK-002则是一种用于治疗常染色体显性视神经萎缩的ASO疗法，现在已在英国取得临床试验授权。

这两项项目的进展表明Stoke在ASO疗法开发方面的持续投入与突破，必将对相关遗传性疾病的治疗产生深远影响。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在给予信息研讨，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗组织。