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2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布，其向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可证申请（BLA），以求加速批准其AAV基因疗法UX111（ABO-102），该疗法旨在为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者给予一种新的治疗选择。FDA已接受该申请并定于2025年8月18日前作出优先审查决定。此外，FDA现在不计划召开咨询委员会会议来评估这一申请。UX111的BLA提交基于丰富的数据支持，其中包括关键性的Transpher A试验数据和至2025年WORLDSymposium™大会上所展示的长期随访研究所得出的更新数据。这些数据表明，UX111疗法能迅速且持续性地降低MPS IIIA患者脑脊液中硫酸乙酰肝素（HS）的水平，而这一疗效与患者接受治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。

同日，吉利德科学也宣布美国FDA已受理其新药lenacapavir的上市申请，作为HIV-1的长效PrEP药物，此药物设计为每年注射两次。FDA同样将基于优先审查程序来评估，以2025年6月19日为目标审批时间。该申请主要依赖PURPOSE 1和PURPOSE 2两项3期临床试验的数据。在PURPOSE 1试验中，lenacapavir组未发生任何新发感染；PURPOSE 2结果则显示，lenacapavir组的HIV感染风险降低了96%，其中99.9%的参与者未感染HIV。

2月18日，Chimerix公司透露，其在研药物dordaviprone用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤的新药申请（NDA）已取得美国FDA受理，并取得了优先审评资格。FDA计划在2025年8月18日完成审核。Dordaviprone有望成为首款针对这一特定患者群体的获批治疗方案，其独特机制可选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。数据支持来自于2期临床试验，显示此药物在患者中实现了28%的客观缓解率，且中位缓解期达到10.4个月。

与此同时，默沙东宣布其HIF-2α抑制剂Welireg（belzutifan）已被欧盟委员会有条件批准为单药治疗von Hippel-Lindau（VHL）病相关的多种肿瘤及某些进展的晚期RCC。Welireg成为欧盟首个取得批准的HIF-2α抑制剂，被视为治疗VHL病相关肿瘤的里程碑药物。这一批准基于LITESPARK临床试验的持续成果。

此外，2月20日，苏庇医药和Apellis Pharmaceuticals共同宣布，欧洲药品管理局（EMA）批准了Aspaveli® (pegcetacoplan)用于治疗罕见的慢性肾病，其中包括C3肾小球病和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎。Pegcetacoplan顺利获得调节补体级联的过度激活来实现治疗效果，此次批准是基于 III 期VALIANT研究的数据支持。

2月21日，Mirum Pharmaceuticals的chenodiol（商品名Ctexli）获FDA批准成为首款用于成人脑腱黄瘤病（CTX）治疗的药物。CTX是一种少见的胆固醇代谢疾病，该药物的批准基于显著的研究结果。

2月17日，恒瑞医药公布其滴眼液产品HR19034的上市申请取得了国家药监局受理，用于延缓儿童近视进展。研究数据支持该产品能在试验中达成显著的主要效果终点。

此外，同样是恒瑞的产品艾玛昔替尼软膏，也已取得国家药监局的上市申请受理。此药物为高选择性JAK1抑制剂，具有抗炎和免疫抑制作用，现在正在进行多个适应症的开发。

最后，葛兰素史克（GSK）宣布其产品Nucala（美泊利珠单抗）针对COPD患者的附加治疗申请也取得了国家药监局的受理。此产品如获批，将成为首个每月一次给药的COPD治疗生物制剂。

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