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全球制药巨头诺华公司近期公布了其2024年度财务报告，全年营收达到了517亿美元。其中，净产品销售额为503.17亿美元，同比提升12%。尤其值得关注的是，诺华在中国市场的表现尤为突出，实现了39亿美元的销售额，与去年相比增长21%，这一增速远超全球平均水平。

在诺华的产品线中，小核酸新药Leqvio（Inclisiran）表现出色。这是一种siRNA技术开发的长效降脂药物，每半年只需注射一次。在2024财年，Leqvio的销售额达到7.54亿美元（约合人民币55.09亿元），同比增长114%。第四季度的销售额为2.33亿美元。相比2022年的1.12亿美元和2023年的3.55亿美元，该药物预计将在2025年突破10亿美元大关，成为具有重大市场影响力的重磅创新药物。

根据统计，中国心血管疾病患者人数已经达到2.9亿，每年约有350万人死于心血管疾病。研究显示，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高是导致心血管疾病的关键因素之一。对于过去一年内曾患有心血管疾病的高危患者，若未能进行有效的干预，极可能导致疾病复发，危及生命。而在极高危的患者群体中，80%的患者在现有治疗下仍未能充分控制其LDL-C水平，这表明亟需新的治疗手段。尤其是对于那些已接受他汀类药物治疗但LDL-C依然不达标的急性冠脉综合征患者（包括心肌梗死和不稳定性心绞痛），这种需求显得更加迫切。

动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是最常见的心血管系统疾病之一，而LDL-C水平的升高是其发生和开展的关键因素。现阶段，全球已有多个PCSK9抑制剂包括单克隆抗体、ASO、siRNA、口服环肽和小分子等在研药物，旨在顺利获得促进肝脏对LDL-C的清除来降低其水平。

2019年11月，诺华以97亿美元收购了The Medicines Company，取得其核心产品PCSK9 RNAi药物Inclisiran（最初从Alnylam取得）。该药为一款长效合成在研新药，并涉及多项专利。根据与Alnylam的协议，Alnylam可取得最高达20%的全球净销售额的特许权使用费及里程碑付款共计1.8亿美元。

2020年12月，Inclisiran首次取得全球批准，在欧盟上市。此后虽经历了化学、制造与控制（CMC）等方面的挑战，但2021年12月，美国FDA也批准其上市。诺华在2023年8月宣布，Inclisiran已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，其通用名称为英克司兰钠注射液，适用于作为饮食辅助疗法，用于治疗成人原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常，特别是在他汀类药物效果不足或不适用情况下的单用或联合疗法。

据统计，在中国，聚焦PCSK9靶点新药研发的企业包括但不限于苏州瑞博生物、齐鲁制药、大睿生物、舶望制药、靖因生物、圣因生物、天龙药业、石药集团、润佳医药、柯君医药、安龙生物、广州锐博生物以及中科院上海药物研究所、嘉越医药和晟科药业等。这些公司正在持续探索siRNA及小分子新药，为心血管疾病患者给予新的治疗希望。

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