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2025年3月10日，美国基因治疗公司Beam Therapeutics公布了其候选药物BEAM-302的初步临床试验结果。结果显示，BEAM-302在安全性和疗效方面均表现出色。

背景介绍

α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种罕见的遗传性疾病，可能导致肝脏损害并与早期肺部疾病相关联。在中国，这一疾病的病例并不常见，尚未有大规模的流行病学数据。然而，国外研究指出，α1-抗胰蛋白酶缺乏症的发病率约为1/7000，尤以高加索人群中较多见。

这种病症是常染色体隐性遗传病，主要由基因突变引起。以往的治疗方法包括使用人工合成类固醇或外部补充α1-AT，以及肝移植等方式。但除肝移植外，其他疗法更多是缓解症状，无法彻底根治。

基因编辑新希望

BEAM-302是一种基因编辑药物，结合了先进的base editor工具，顺利获得LNP系统（纳米脂质体颗粒）将编辑工具送入体内，以实现A-to-G的单碱基修复。这种编辑无需断开DNA双链，从而降低了可能的染色体异常风险。然而，技术从理论到实际应用还有多方面挑战待克服。

曙光初现

在1/2期临床试验中，BEAM-302被注射到9位患者体内，未出现严重副作用。不同剂量组中α1-AT增加效果显著，最高剂量组的患者达到治疗所需的AAT浓度。

值得注意的是，BEAM-302并非首个进入临床阶段的AATD基因疗法。Wave Life Sciences的RNA编辑药物WVE-006已在2024年取得持续进展。这一竞赛表明，彻底治愈AATD的曙光似乎已经出现在不远处。

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