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3月12日，康哲药业正式宣布一种全新自主研发的创新药物CMS-D003胶囊已在中国取得临床试验批准。不久后，该公司将在中国的健康成人和患有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人中进行临床试验，旨在对CMS-D003的安全性、耐受性以及其药代动力学和药效学特征进行系统评价。据分析，CMS-D003是一种针对肥厚型心肌病的在研药物，其作用机制为小分子心肌肌球蛋白抑制。

肥厚型心肌病（HCM）是一种因心肌相关蛋白基因发生变异，或基因变异原因不明，导致的心肌厚度增加的病症。这种增厚的心肌使得左心室内壁变得狭窄、僵硬，心室放松与血流充盈能力因此受限，进而影响心脏的泵血功能，导致运动能力下降，还可能出现胸痛、头晕、气短及劳累时昏厥等不适。据统计，约2/3的HCM患者同时患有梗阻性HCM（oHCM），因心肌增厚导致左心室流出道受阻。此类病症常伴随晕厥、心悸、乏力等症状，严重时可导致猝死或合并其他心血管疾病，如心力衰竭加重、房颤或血栓形成等。

心肌肌球蛋白抑制剂是现在临床上针对oHCM的有效治疗药物之一。早前，这类药物中的aficamten片就被业内媒体Evaluate评为十大潜在突破疗法之一，显示出这一领域的巨大临床需求。

康哲药业在其新闻稿中指出，CMS-D003作为一种小分子心肌肌球蛋白抑制剂，其特性为针对心肌肌球蛋白三磷酸腺苷（ATP）酶进行靶向抑制，阻止肌球蛋白和肌动蛋白的相互作用，从而减少心肌过度收缩对心脏舒张功能的影响，改善患者的临床症状。此外，研究还表明，CMS-D003具有半衰期短、药物相互作用风险低等安全性优势，且未来可能用于射血分数保留型心衰的治疗。

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