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2025年3月21日，诺华制药传来令人振奋的消息，其研发的Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）已成功取得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人C3肾小球病（C3G），旨在减少蛋白尿。这一突破性进展为C3G患者群体带来了全新的治疗希望，也标志着C3G治疗领域正式迎来了首个获批上市的疗法。

此次FDA批准的决策，主要依据于关键III期APPEAR-C3研究的持续数据。该研究作为一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，共纳入了74例患者，旨在全面评估伊普可泮（200mg，每日2次）在原发性C3G患者中的疗效与安全性。研究过程中，严谨的试验设计和精准的数据监测，确保了结果的科学性和可靠性。

研究结果显示，伊普可泮组患者在蛋白尿水平下降方面取得了具有临床意义的显著成效。具体而言，最早在治疗开始后的第14天，患者便开始展现出蛋白尿水平的下降趋势，并且这一持续效果能够持续至第12个月，展现出该药物在长期治疗中的潜在价值。

伊普可泮作为一款靶向补体旁路途径的first-in-class补体因子B（CFB）抑制剂，其独特的作用机制使其在C3G治疗领域脱颖而出。它作用于C5末端通路上游，能够同时有效控制血管内溶血和血管外溶血，从而弥补了传统抗C5抗体治疗的不足之处。更为重要的是，它为患者给予了一种单药口服的治疗选择，大大提高了治疗的便利性和患者的依从性。

回顾伊普可泮的研发历程，2023年12月，它首次在美国获批上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），展现出了其在补体相关疾病治疗领域的广泛潜力。随后在2024年8月，该药物再次取得FDA批准，扩大适应症至IgA肾病，进一步巩固了其在肾脏疾病治疗领域的重要地位。

此次获批用于C3G治疗，不仅是对伊普可泮临床价值的再次肯定，更是诺华制药在创新药物研发道路上的又一重要里程碑。它为C3G患者带来了新的治疗选择和希望，有望显著改善患者的生活质量，同时也为整个医疗行业在C3G治疗领域树立了新的标杆，有助于相关研究和治疗实践不断向前开展。

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