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阿尔茨海默病（AD）是危害严重的神经退行性疾病，其中一个关键病理特征是大脑中β淀粉样蛋白（Aβ）的异常积累。研究表明，对于已出现阿尔茨海默病早期症状的成人，采用Aβ靶向的单克隆抗体疗法能够减少β淀粉样蛋白斑块，并进一步延缓疾病进展。然而，这种疗法是否能在无症状高危人群中预防或延迟临床症状的出现仍有待研究。

显性遗传阿尔茨海默病（DIAD）是由特定基因的突变导致的，这些基因包括PSEN1、PSEN2或淀粉样前体蛋白（APP）基因。在这样的患者中，30岁至50多岁期间，β淀粉样蛋白开始逐渐积聚，这个过程在认知能力下降之前大约二十年便已开始。由于患者的症状出现时间较易预测，这部分人群成为“早期干预”策略验证的理想对象。

显性遗传阿尔茨海默病研究网络（DIAN-TU）是一个用于评估DIAD患者药物效果的平台，DIAN-TU-001研究的结果表明，对于无症状或轻微症状的患者，gantenerumab能够显著减少脑中的淀粉样斑块和改善部分生物标志物。为了进一步探索高剂量gantenerumab的长期疗效和安全性，研究团队启动了一项开放标签扩展研究（OLE）。

最近，《柳叶刀-神经病学》发表了该研究的2/3期临床结果。结果显示，携带阿尔茨海默病早发基因突变的个体，在症状出现前多年来接受gantenerumab治疗，可以清除大脑中的淀粉样斑块，并且延缓疾病症状的出现和痴呆的开展。值得注意的是，接受药物治疗时间最长的受试者（平均8年），其症状出现的风险降低至约50%。

该研究最初设定的几个实验组，研究观察了在不同阶段应用gantenerumab治疗的效果。研究结果显示，gantenerumab在无症状的突变携带者中显著降低了疾病进展至临床显著程度的风险，特别是在最长治疗组中风险降低达57%。

此外，研究表明，尽管仅有少数个体达到了完全清除异常淀粉样斑块的效果，但该药物在安全性的评估中未发现显著的安全问题。

该研究为在疾病无症状阶段召开早期治疗清除β淀粉样蛋白的策略给予了首个证据，可能有效地延缓阿尔茨海默病发病时间和降低疾病进展风险。尽管研究结果需要进一步验证，但它为未来更有效的治疗方案打下了基础。

华盛顿大学医学院神经学系的资深作者Randall J. Bateman博士指出，“BWIN必赢智慧现在非常乐观，这可能是首次有望为高危人群给予有效的预防措施。相信在不久的将来，BWIN必赢智慧能够有效延迟成千上万人的阿尔茨海默病发作。”

本次研究不仅显示了长期应用gantenerumab的可能好处，还为该疗法的长期安全性给予了重要见解，这为未来相关研究的召开指明了方向。同时，美阿尔茨海默病协会的科学官Maria C. Carrillo博士也指出，该研究揭示了减低β淀粉样蛋白在预防阿尔茨海默病中的潜力。

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