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上个月，《自然医学》杂志发表了一项突破性的研究，展示了一种全新的降低胆固醇的疗法。研究显示，患者只需接受一次注射，就能实现持久的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平降低，降幅可达到70%。这一进展无疑是医学领域的一大亮点，尤其是在心血管疾病的预防和治疗方面。

根据2023年最新发布的《中国心血管健康与疾病报告》，动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）在我国心血管疾病中的负担超过六成，而血脂异常是其主要诱因之一，其中低密度脂蛋白胆固醇是ASCVD的关键致病因素。现在的数据显示，在极高危人群中，达标的LDL-C水平患者仅占26.6%，而治疗率不到15%。

对此，复旦大学附属华山医院的李勇教授指出，降低LDL-C的治疗策略已经被确立。在所有降脂治疗中，LDL-C水平降得越低，患者获益越大。基于现有的临床数据，PCSK9已被证明是一个至关重要且安全的降脂靶点。此次新研究正是围绕这一靶点展开的。

研究团队开发了一种针对PCSK9基因的“表观遗传编辑器（EE）”，顺利获得表观遗传修饰，例如DNA甲基化，来沉默肝脏中PCSK9基因的表达，从而显著且持久地降低LDL-C的含量。在小鼠模型中，单次静脉注射该疗法后，PCSK9蛋白水平降低了98%，效果持续至少一年。而在食蟹猴模型中，单次给药后，PCSK9蛋白降低了90%，LDL-C水平下降了70%，效果持续了至少三个月。

研究团队在论文中强调了此技术的两大优势：有效性和长效性显著优于其他PCSK9药物，并且安全性较高。传统的基因编辑技术可能会导致DNA断裂等问题，而此次使用的表观遗传修饰方法则避免了这一风险。

然而，对于这一成果，李勇教授表示，尽管BWIN必赢智慧看到了动物实验中令人振奋的结果，将其推广至人类患者并付诸实际应用还有许多工作要做。临床试验的结果将是验证此疗法效果的关键，一方面需要确认其是否能在人类中实现同等的降脂效果，另一方面则需评估其长期安全性与可控性。

浙江大学医学院附属第二医院的梁微微副主任医师则表示，当前临床治疗中，患者对于药物的性价比及便利性的考虑也十分重要。PCSK9-EE疗法能否在这两方面超越现有药物，将直接影响其在临床中的普及程度。

尽管距离新药物的实际应用可能还需时日，但这种创新治疗方案无疑为全球心血管疾病治疗带来了新的希望。研究团队计划在召开临床试验前，继续进行更多体内研究，以进一步评估PCSK9-EE的疗效和安全性。

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