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4月3日，AIgn_promotion=LS_SEOGW">赛诺菲公司宣布，其研制的新型口服药物——AIgn_promotion=LS_SEOGW">瑞布拉替尼（Rilzabrutinib）取得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。这一药物是一种可逆的AIgn_promotion=LS_SEOGW">布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，专门用于治疗两种尚无批准疗法的罕见疾病，分别是温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和IgG4相关疾病（IgG4-RD）。

当前，这两种罕见病的患者在治疗上存在着巨大的未满足医疗需求，而瑞布拉替尼的问世被寄予厚望。根据FDA的规定，孤儿药资格适用于美国患者数量低于20万的罕见疾病或病症，有助于有助于相关药物的临床研究和市场推广。

在即将召开的2024年美国血液学会（ASH）年会上，赛诺菲将展示关于wAIHA的2b期临床研究结果（研究编号：NCT05002777）。初步数据显示，瑞布拉替尼在应答率和疾病标志物上体现出显著的临床效果。此外，在AIgn_promotion=LS_SEOGW">IgG4-RD患者的2a期研究中（研究编号：NCT04520451），数据显示患者在接受52周的瑞布拉替尼治疗后，疾病复发率有所降低，其他疾病相关标志物减少，同时糖皮质激素的使用量也得到有效控制。关于这些研究的更多细节信息将在接下来的医学会议上进一步公布。需要特别指出的是，瑞布拉替尼在这两项研究中的安全性表现与之前的研究结果保持一致，未出现新的安全隐患。

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