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日前,Sangamo Therapeutics 宣布与礼来公司达成了一项许可协议。根据协议,Sangamo 授权礼来使用其新开发的专有神经性腺相关病毒(AAV)衣壳 STAC-BBB。这一衣壳已在非人类灵长类动物试验中展现出其卓越的血脑屏障穿透能力以及神经元转导性能。
此次协议授予礼来全球独家权限,可在初期对一个靶点进行研究,并允许在支付额外费用后选择不超过四个额外的靶点。这将使礼来能够开发静脉注射基因组药物,以用于治疗某些中枢神经系统疾病。协议中规定,Sangamo 将进行与 STAC-BBB 衣壳相关的技术转让,而礼来则负责后续的研究、临床开发以及基因治疗产品的全球商业化。
作为此协议的一部分,Sangamo 将取得 1800 万美元的预付许可费。此外,针对五个潜在的神经病学疾病靶点,Sangamo 还有资格获取高达 14 亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款,以及此类产品的净销售额分级特许权使用费。
值得注意的是,自上一年末以来,Sangamo 便面临资金压力。在 2024 年 11 月公布的第三季度财报中,公司截至 9 月 30 日的现金、现金等价物和有价证券总计为 3920 万美元,预计足以支持运营至 2025 年第一季度。此外,辉瑞于 2024 年 12 月终止了与 Sangamo 的合作,结束了双方在 Giroctocogene fitelparvovec 基因疗法的合作项目,尽管该疗法在 2024 年 7 月的 III 期 AFFINE 试验中表现出色。然而,合作的中止也令 Sangamo 损失了可能高达 2.2 亿美元的里程碑付款。
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