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近期,血霁生物自主研发的突破性细胞治疗产品XJ-MK-002在治疗巨大血小板综合征(BSS)方面取得了新进展,成功取得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药(Orphan Drug Designation,ODD)认证资格。这标志着XJ-MK-002在继取得FDA两项儿科罕见病(Rare Pediatric Disease Designation,RPDD)资格后,再次取得重要认可。这一孤儿药资格的取得,为应对可能危及生命的儿童血液疾病给予了新的治疗希望。
作为全球第三家、中国首家致力于血小板再生的细胞治疗公司,血霁生物不断在寻找创新的方法来解决复杂的医疗问题。顺利获得体外诱导干细胞定向生成血小板,血霁生物已率先推出无基因编辑技术的分化工艺,以保证所生产血小板的高安全性和成熟度,且无致瘤风险。该技术适用于几乎所有年龄段的人群,尤其确保了儿童用血的安全性。此外,公司正在开发从ABO定型的造血干细胞以及无免疫反应的iPSC来源的通用型血小板,以满足多样的临床用血需求。这不仅为全球带来了全新的、成本可控且高效应用的血小板细胞治疗产品,也有助于了全球输血技术的革命性进展。
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