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2025年4月8日，Cartesian Therapeutics在美国神经病学学会（AAN）年会上，发布了用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的CAR-T细胞疗法Descartes-08的IIb期MG-001研究为期12个月的数据。这款治疗由Cartesian Therapeutics研发，专注于靶向B细胞成熟抗原（BCMA）。与传统CAR-T疗法不同，Descartes-08不需要预先进行化疗，并且避免了与癌变相关的基因组整合风险，使其成为可供门诊患者使用的安全选择。该疗法已获美国FDA授予孤儿药资格和再生医学高级疗法资格，针对青少年皮肌炎也取得了罕见儿科疾病资格。
MG-001研究采用双盲、安慰剂对照、交叉试验设计，共纳入36名症状严重且接受过多种治疗的重症肌无力患者，以评估Descartes-08治疗的有效性和安全性。研究的主要终点是在治疗第85天，评估患者在MG复合量表（MGC）评分上至少改善5分的比例。2024年7月，研究已成功达成这一主要终点。数据显示，在改良意向治疗分析人群中（mITT，n=26），71%的Descartes-08受试者（10/14）和25%的安慰剂组受试者（3/12）在MGC评分上得到了显著改善。在符合方案的分析人群（PPS，n=31）中，这一比例分别为69%（11/16）和33%（5/15）。
此次公开的12个月数据还更新了次要终点的最新变化，包括MG日常生活能力量表（MG-ADL）和MG定量评分量表（QMG）的改善情况。Descartes-08在治疗期间显示出良好的耐受性，不良事件多较为轻微且短暂，没有新的不良事件被报告。值得关注的是，研究过程中未见细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生。此外，Descartes-08治疗患者的常见病毒疫苗滴度并未降低，也未见感染率上升或低丙种球蛋白血症的关联。在第4至12个月的随访中，未见任何与治疗相关的不良事件。于治疗第3个月，最常见的副作用如输液引起的发热（60%）、寒战（60%）、头痛（55%）和恶心（45%），在输注后24小时内通常会自行消退。
现在，Cartesian Therapeutics已与FDA进行沟通，并计划在2025年第二季度启动Descartes-08用于MG的III期研究（AURORA）。Descartes-08是MG治疗领域研发进展最快的CAR-T细胞疗法，未来有望成为首个在MG以及其他自免疾病领域应用的CAR-T疗法，具有重要的临床意义和潜在市场前景。
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