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4月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公布，冰洲石生物科技（Accutar Biotechnology）研发的1类新药AC699片已经获批在中国召开临床试验。该药物针对雌激素受体阳性（ER+）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的晚期或转移性乳腺癌患者，尤其是伴有ESR1突变的病例。现阶段，AC699作为一种口服生物可利用的ERα嵌合降解剂，正在美国进行1期临床试验，这是其首次在中国获批进行临床研究。
已知雌激素受体（ER）信号对乳腺癌的发病有重要影响。几十年来，ER阳性晚期或转移性乳腺癌的主流治疗方法不断是内分泌疗法，其中包括芳香化酶抑制剂、选择性雌激素受体调节剂和选择性ER降解剂（SERD）等。然而，因耐药性等问题，患者的治疗需求尚未完全满足。新技术E3连接酶嵌合降解具有诱导更有效和深入的ER降解的潜力，而AC699正是这种新型嵌合降解剂，它顺利获得将ER配体精确连接到E3连接酶招募配体，从而促进ERα的降解过程。
AC699的开发象征着ER降解技术的一次飞跃，顺利获得避免激活ER信号的风险，实现特异性更高的ER降解。此外，嵌合降解剂不随目标蛋白一起降解，这使得它们能够在细胞内部循环利用，从而给予强大的降解能力。
2024年8月，冰洲石生物宣布，AC699取得美国FDA的快速通道资格，用于治疗ER阳性、HER2阴性且含有ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者多数在至少一种内分泌治疗中或治疗后的病情出现进展。在2024年的美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上，研究者公布了AC699的1期临床试验结果。在该研究中，22名患者被分为三个剂量组（100、200和300mg）接受治疗，观察结果显示良好的安全性和抗肿瘤活性。特别值得注意的是，在12名可评估患者中，4名患者取得部分缓解（PR），其中67%的ESR1突变患者显示出良好的治疗反应。
研究结果表明，AC699不仅具备良好的安全性和耐受性，其日服一次、最高达300mg的剂量也表现出良好的抗肿瘤效果。AC699此次在中国获批召开临床研究，将为这些亟待新疗法的患者群体带来新的希望。
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