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4月8日，Cartesian Therapeutics在2025年美国神经病学学会（AAN）年度会议上，公开了Descartes-08用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001临床研究的12个月数据。Descartes-08是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的mRNA CAR-T细胞疗法，与传统DNA型CAR-T疗法不同，它无需预处理化疗，适合门诊患者使用，并且不存在与基因组整合相关的癌变风险。该疗法已经取得FDA授予的针对重症肌无力的孤儿药和再生医学先进疗法（RMAT）资格，以及针对青少年皮肌炎的罕见儿科疾病资格。
MG-001研究采用双盲、安慰剂对照和交叉设计，共有36名参与者。研究目的是评估Descartes-08每周使用6次时对重度症状且治疗多次未果的重症肌无力患者的疗效和安全性。研究的主要终点是治疗第85天时，MG复合量表（MGC）评分改善至少5分的患者比例。2024年7月的数据显示，Descartes-08达到了这一主要终点。在改良意向治疗人群（mITT，n=26）中，有71%的Descartes-08组患者和25%的安慰剂组患者的MGC评分改善至少5分；而在符合方案人群（PPS，n=31），这一比例分别为69%和33%。
此次会议中，Cartesian Therapeutics还更新了关键次要终点的数据变化，包括MG日常生活能力评分（MG-ADL）和MG定量评分（QMG）。Descartes-08在为期12个月的治疗期间表现出良好的耐受性，不良事件（AE）大多轻微且短暂，未有新的不良事件报告。特别值得注意的是，没有患者出现细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），也没有患者因Descartes-08治疗出现常见病毒疫苗滴度下降。此外，研究中未见感染率增加或低丙种球蛋白血症与该药物有关。在随访过程中，治疗第4到12个月之间未出现新的治疗相关不良事件。主要不良反应发生在治疗第3个月，注射后的输液反应如发烧（60%）、发冷（60%）、头痛（55%）和恶心（45%），通常在24小时内缓解。
Cartesian Therapeutics正与FDA沟通，计划在2025年第二季度启动Descartes-08治疗重症肌无力的III期研究（AURORA）。Descartes-08是现在重症肌无力领域开发最为迅速的CAR-T疗法，如若研发顺利，它将可能成为该领域的首个CAR-T细胞疗法，也有望成为自身免疫疾病领域的首个CAR-T疗法。
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