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4月9日，从国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官方网站获悉，武田制药（Takeda）申报的阿帕达酶α（Adzynma）注射剂的上市申请已被正式受理。此创新疗法专注于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP），这是一种罕见的遗传性凝血障碍。阿帕达酶α已于2023年11月首获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，是首个用于cTTP的酶替代疗法，涵盖成人及儿童患者。

cTTP因患者体内缺乏或功能异常的ADAMTS13酶，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血流中积聚，进而引起血小板异常黏附和小血管内血栓形成。若未能及时进行治疗，急性发作的死亡率高达90%以上。

阿帕达酶α（TAK-755）是一种重组形式的ADAMTS13酶，专为替代患者体内缺乏或异常的酶设计。其作用机制为顺利获得恢复正常的凝血功能，从而有效缓解病症，提高患者的生活质量及延长寿命。该药物已取得美国、欧洲、日本等多个国家和地区的上市许可，并被FDA授予快速通道、孤儿药及优先审评资格。

2024年，《新英格兰医学杂志》发布了关于阿帕达酶α的3期临床试验数据。数据显示，在试验期间，接受阿帕达酶α治疗的患者中没有出现急性TTP事件，且其ADAMTS13酶活动平均达到101%，明显高于标准疗法组的19%。此外，接受阿帕达酶α治疗的患者无一因不良反应中断或停止用药，而在对照组中，则有8例患者因不良反应中断治疗。

武田公司在2023年11月宣布FDA已批准阿帕达酶α的上市申请，这一批准建立在多项随机对照试验中所取得的疗效和安全性的数据基础之上，包括长期的安全性和有效性证明。此3期试验的目标是评估阿帕达酶α在多种临床相关终点方面的效果。在2023年初，武田曾宣布中期试验结果，表明TAK-755在减少血小板减少事件的发生率上优于传统的血浆疗法，将其降低了60%。

2023年3月，CDE将阿帕达酶α纳入优先审评程序，作为针对cTTP按需或预防性酶替代治疗（ERT）的申请。这项在中国的上市申请获受理，彰显了武田在开发创新疗法方面的持续进展，也为患有cTTP疾病的患者给予了新的治疗选择和希望。

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