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近期，国内知名生物科技企业鼎新基因宣布，其子公司杭州鼎乐新为生物科技有限公司（简称“鼎乐新为”）研发的一类新药DNV001注射液已取得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可。该药物旨在用于处理血脂异常，特别是针对那些以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高为特征的成人原发性高胆固醇血症患者，包括杂合子型家族性与非家族性，以及混合型血脂异常患者。
根据鼎乐新为的公开信息显示，DNV001是一种顺利获得GalNAc-siRNA技术研发的药品。其机制是顺利获得抑制肝细胞中PCSK9 mRNA的表达，从而源头上阻断PCSK9的生成。药物的药学和临床前研究结果显示，DNV001具有优良的稳定性、安全性和有效性，有望实现每年仅需两次注射的长效降脂效果。进一步的体内外实验指出，该药能够显著降低细胞内PCSK9 mRNA和蛋白质水平，并能够剂量依赖性地长期抑制转基因小鼠和食蟹猴血浆中的PCSK9水平，以及减少食蟹猴的血清LDL-C水平。当前，相关研究人员正就该药进行更长周期的毒理试验，以及与他汀类药物联用的毒理试验和生殖毒性试验。
除了DNV001注射液，鼎新基因的另一个基因治疗产品RRG001眼内注射液，也已针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者展开1/2a期注册临床研究。这款产品是基于重组腺相关病毒（rAAV）的基因治疗药物，rAAV载体携带编码经过工程改造的VEGF受体Fc融合蛋白基因，顺利获得视网膜下注射递送至nAMD患者眼底，从而在视网膜/脉络膜的细胞层实现持续的VEGF受体Fc融合蛋白表达。
此外，鼎新基因与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作开发的基因治疗药物AAV1-OTOF，其临床研究结果已顺利发表于《柳叶刀》（The Lancet）和《自然-医学》（Nature Medicine）。该药物研发旨在治疗常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9），顺利获得将具有正常耳铁蛋白功能的转基因递送到患者的内耳毛细胞，从而根本上改善患者的听力。
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