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国内首款血友病基因疗法获批,洛索洛芬钠凝胶贴膏七家企业顺利获得一致性评价

新药情报编辑 | 2025-04-15 |

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近期,国家药品监督管理局(NMPA)再度颁发了多项新批文及一致性评价批文。在这些新获批的药品中,上海信致的波哌达可基注射液备受关注。作为国内首个基因治疗产品,这一注射液被批准用于治疗中重度血友病B,即先天性凝血因子IX缺乏症的成年患者。公司给予的研究数据显示,在进行了3.04.5年的长期随访后,9名参与试验者的凝血因子IX表现出稳定的高水平表达,期间未发生任何出血事件,年化出血率(ABR)为0,完全终止了外源性凝血因子IX产品的替代治疗。此产品的中国区销售权已授予武田中国。

另一款备受业内关注的药品是兴和制药的降脂药——佩玛贝特片,该药物已获准用于治疗血脂异常佩玛贝特作为一种新型过氧化物酶体增殖物激活受体(PPARα激动剂,能够顺利获得与PPARα结合,调节脂质代谢相关基因的表达,从而有效降低血浆甘油三酯(TG)水平并提升高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)水平,达到理想的降脂效果。早在2017年,佩玛贝特就已在日本获批用于治疗高脂血症

此外,洛索洛芬钠凝胶贴膏的生产厂商再添一家,新加入的是哈尔滨力强,使得这一产品的顺利获得一致性评价企业总数达到七家。

 


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