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2025年4月14日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在ClinicalTrials网站上正式登记了一项II期临床试验，旨在探讨VX-670对I型强直性肌营养不良症（DM1）患者的长期安全性、耐受性及疗效，同时研究其药代动力学特性。此次研究计划招募36名患者，并预计于2028年7月完成相关试验。
VX-670是一种创新性的磷二酰胺吗啉代寡核苷酸（PMO），针对DM1的致病基因DMPK进行设计。它连接了一个名为内体逃逸载体的环状肽，该载体含特定基序，能够高效递送至细胞内，并进入含有CUG重复序列的细胞核。VX-670顺利获得与这些CUG重复序列RNA结合，释放结合的剪接因子如MBNL1，试图顺利获得这一机制纠正由于基因剪接错误而引发的病理变化。现在，研究人员正在持续探索VX-670在解决DM1疾病潜在病因中的具体作用表现。
尽管将寡核苷酸递送至肌肉组织在近年来的研究中被认为是一个重大挑战，但VX-670凭借其独特的设计，有可能应对这些困难。强直性肌营养不良症是一种常见的多系统疾病，不仅影响骨骼肌，还影响控制消化系统的平滑肌和心肌。其临床表现包括肌强直、四肢无力、吞咽困难及心律失常等，此外还可能伴随学习困难、白天嗜睡、不孕及早期白内障等非肌肉症状。DM1为常染色体显性遗传，多系统受累的肌营养不良，临床上主要表现为进行性肌肉无力、萎缩和肌强直。
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