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诺华公司近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准一种名为Vanrafia®（atrasentan）的ETA受体拮抗剂用于治疗患有原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）且存在快速疾病进展风险的成人患者。此类患者的蛋白尿通常定义为尿蛋白与肌酐比率（UPCR）≥1.5g/g。Vanrafia是一种每天仅需服用一次的非甾体口服药物，适用于与现有的支持性治疗相结合，如肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂，无论是否同时使用钠-葡萄糖协同转运蛋白-2（SGLT2）抑制剂。
斯坦福大学医学中心的肾病学教授Richard Lafayette博士对此次批准表示：“Vanrafia的上市为IgAN患者给予了一种无需风险评估缓解策略（REMS）计划的新疗法，其显著地降低了患者的蛋白尿，从而为延缓病情进展给予了关键帮助。考虑到IgAN的进展速度，早期有效干预是改善患者预后的关键。”
免疫球蛋白A肾病是一种少见且逐步恶化的肾脏疾病，常见表现为肾小球炎症和蛋白尿。在美国，每年每百万人中大约有13例诊断为此病。IgAN是最常见的自身免疫性肾病之一，且病情和治疗反应因人而异。即便如此，高达50%的持续性蛋白尿患者会在10至20年内开展为肾衰竭，需进行透析或肾移植。
ALIGN研究，这项全球性随机多中心双盲研究，评估了Vanrafia在经活检确诊的IgAN患者中的疗效。尽管患者接受了优化的RAS抑制剂治疗，但若其基线蛋白尿仍≥1g/天，他们将被随机分配接受每日报次的Vanrafia或安慰剂治疗，为期约132周。研究初步分析显示，与安慰剂相比，Vanrafia显著降低了患者36.1%的蛋白尿，并在第6周起就已有效果，到第36周仍持续。研究还显示此药物的安全性与耐受性良好。
与其他内皮素受体拮抗剂不同，Vanrafia无需实施REMS计划，这对于进一步推广其临床应用非常有利。过去，类似的药物如bosentan、ambrisentan等因其肝损伤和生育风险等问题，历来受到严格监管。与此同类的sparsentan和atrasentan在3期临床试验中的表现相差无几。但由于Vanrafia优异的安全性，预期其将在市场上迅速占据一席之地。
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