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帕金森病（PD）是神经退行性疾病中的一种普遍病症。据估计，到2040年，全球将有超过1400万人受到PD的影响。PD的关键病理特征在于中脑多巴胺能神经元的退化，这些神经元主要负责将信号传递至大脑的纹状体区域，从而调控运动能力。因此，PD患者常常会出现如运动迟缓、肌肉僵硬和震颤等症状，严重影响他们的生活质量。传统疗法如左旋多巴和脑深部电刺激虽然能在一定程度上缓解症状，却难以阻止疾病的进展，也无法真正修复受损的神经元。

近年来，随着干细胞疗法的兴起，修复神经元的可能性得以显现。研究者希望顺利获得移植健康的干细胞，替代和再生丢失的多巴胺能神经元。根据《自然》杂志近期的报道，两项独立研究分别探讨了干细胞疗法在PD治疗中的安全性，并展示了其在改善PD患者运动症状和提升生活质量方面的持续成果。

其中一项研究由纪念斯隆·凯特琳癌症研究中心团队完成，旨在评估一种名为bemdaneprocel的多巴胺能神经元前体细胞的安全性。研究中，共有12名PD患者参与1期临床试验，被分为两组进行低剂量（90万细胞）和高剂量（270万细胞）移植。患者在术后接受了为期一年的免疫抑制治疗以防止排斥。在长达18个月的随访期内，未曾记录与细胞产品直接相关的不良事件，也未观察到移植引发的运动障碍。

在研究观察中，高剂量组患者在18个月后的运动功能评分平均提升23分，低剂量组则提升8.6分。此外，高剂量组患者的无运动障碍时间增加了2.7小时，而低剂量组增加了0.2小时。这表明bemdaneprocel在18个月内展示出了良好的安全性、耐受性及一定的临床改善潜力。

另一项由京都大学医院实施的1/2期临床试验中，研究团队使用了由诱导性多能干细胞（iPS）衍生的多巴胺能神经元进行移植，参与者为7名PD患者。细胞在经过严格质控后被移植至患者大脑，移植后同样进行免疫抑制治疗。24个月的随访结果显示，所有患者均未经历严重不良事件，且植入的细胞存活并产生了多巴胺。PET扫描明确显示移植区域的18F-DOPA摄取量显著增加，患者的运动功能评分有所改善，表明移植细胞在合成多巴胺上有效发挥了作用，并缓解了运动症状。

这两项研究共同强调了干细胞疗法在PD治疗中的安全与耐受性，同时展现了干细胞疗法在长效改善运动症状方面的潜力。研究人员期待未来能够顺利获得扩大试验规模进一步验证干细胞疗法的有效性，为PD治疗的进步开辟新途径，为广大PD患者带来福音。

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