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4月15日，深圳开悦生命科技有限公司宣布，公司自主研发的创新小分子药物KY2已取得中国国家药品审评中心（CDE）的正式受理，受理编号为CXHL2500387。
根据公开资料显示，KY2是全球首个靶向RNA解旋酶DHX33的口服小分子药物，展现了精准治疗的潜力，并具备长效半衰期的优良特点。RNA解旋酶家族中的DEAD/H盒蛋白是规模最大的成员，存在于各类真核细胞和多数细菌、古生菌中，具有极高的保守性。
在基因表达过程中，RNA解旋酶在真核生物中发挥着至关重要的作用，其功能涉及多种关键生物过程，包括胚胎发育、细胞增殖、血液生成和新陈代谢等。此外，它们在癌症的形成、免疫调控以及炎症反应和自身免疫性疾病中也扮演着不可或缺的角色。任何对这些解旋酶功能的干扰，可能会引发人类多种疾病，如癌症和病毒感染。
现在，部分DEAD/H盒蛋白已被认为是有潜力的治疗靶标，包括eIF4A和DDX3X的抑制剂，正被开发为治疗癌症的新型靶向药物。今年2月底，这种创新药物已取得美国食品药品监督管理局（FDA）的默示许可，进行临床试验，主要针对标准治疗失败且RNA解旋酶DHX33高表达的晚期癌症患者。这标志着从无到有的原创成果在靶向RNA解旋酶的小分子抗肿瘤药物领域的一大突破。
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