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4月17日是“世界血友病日”。血友病是一种稀有的遗传性出血疾病，主要分为血友病A和血友病B，分别由于体内缺乏凝血因子VIII和IX引发。由于凝血功能受损，患者常出现关节反复出血，甚至在轻微碰撞后也面临长时间的出血风险，因此被称为“玻璃人”。血友病患者不仅在日常生活中承受着极大痛苦和不便，还面临着精神压力及药物负担。然而，随着新药研究的进展，近期血友病治疗取得了重大突破，多种类型的创新疗法得到监管组织批准，使患者有了新的治疗选择。

现在，公开资料显示，全球范围已批准近40款治疗不同类型血友病的新药，包括凝血因子替代疗法、靶向TFPI的单抗药物、基因治疗药物、小干扰RNA（siRNA）药物等。自今年以来，该领域不断迎来好消息，例如中国NMPA于4月10日批准信念医药研发的基因治疗药物波哌达可基注射液用于治疗中重度血友病B。今年3月，由赛诺菲（Sanofi）联合研发的首创siRNA疗法fitusiran取得美国FDA批准，用于治疗血友病。全球还有更多创新疗法在研，其中约20款新药正在中国进入临床研究或申请上市，有望为更多患者带来福音。

由赛诺菲和Alnylam联手研发的siRNA疗法fitusiran在中国申请上市。该疗法已获FDA批准，可用于治疗有或无抑制物的血友病A或B患者，这归功于它能抑制肝脏中的抗凝血酶生成，不必顾虑患者体内凝血因子抑制物的存在。顺利获得每月进行一次皮下注射，与对照组相比，该药物能显著降低患者的年化出血率。该创新疗法已被Clarivate在其Drugs to Watch报告中评为有望在5年内成为重磅的创新治疗手段。

在抗体药物领域，辉瑞的单克隆抗体马塔西单抗注射液（marstacimab）已经获FDA批准用于减少血友病A和B成人及儿童患者的出血。该产品也已在中国申请上市，与传统替代疗法不同，马塔西单抗靶向TFPI K2结构域，治疗效果不受抑制物影响，每周一次皮下给药的便利性有望提高患者治疗依从性。

除了辉瑞，苏州康宁杰瑞研发的KN057也是一款重要的单克隆抗体治疗药物，它已进入关键3期临床研究。此外，包括赛诺菲和诺和诺德等公司在内的多款凝血因子替代疗法和针对其他靶点的新药均在中国召开临床研究。

基因治疗药物凭借“一次治疗、长期有效”的潜力，正在改变血友病治疗格局。现在，华毅乐健的AAV基因治疗药物GS1191-0445进入3期临床阶段，展示了其提升并维持凝血因子水平的能力。与此同时，信念医药、方拓生物、至善唯新等公司的多款基因疗法仍在临床研究阶段。

期待这些创新疗法能早日造福患者，为血友病治疗带来更多希望。

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