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4月17日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站显示，武田研发的注射用阿帕达酶α（ADZYNMA）被推荐为优先审评药物，其适应症为儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）的按需或预防性酶替代治疗。阿帕达酶α是全球首个取得批准的重组ADAMTS13蛋白，顺利获得替代缺乏的ADAMTS13酶来满足cTTP患者的未被满足的医疗需求。这种疾病由ADAMTS13缺乏导致，进而造成血管性血友病因子多聚体在血液中积累，引发极为罕见的慢性凝血障碍性疾病。

传统治疗cTTP的方法主要是顺利获得预防性或按需输注新鲜冰冻血浆来补充ADAMTS13。然而，这些治疗手段依赖于供体血浆，且补充的ADAMTS13有限，病患需要在医院经历较长时间的输注过程，并且常见的血浆相关过敏反应可能会对治疗产生限制作用。

医学界对此进行了深入研究，III期临床试验TAK-755-281102旨在评估阿帕达酶α与传统疗法相比较，在TTP患者中的治疗效果和安全性。研究结果表明，阿帕达酶α预防性治疗能有效减少TTP急性事件的发生，其年化事件率仅为0.05，而接受标准疗法时有发生急性TTP事件的风险。具体来说，阿帕达酶α的治疗中，最常见的TTP表现——血小板减少症的年化事件率为0.74，相比之下，标准治疗的年化事件率为1.73。

安全性方面，阿帕达酶α组不良事件发生率为71%，相对较低，而标准疗法组则高达84%。且对于与药物相关的不良反应，阿帕达酶α仅为9%，标准疗法则接近一半。重要的是，接受阿帕达酶α治疗的患者中未出现中断或停药事件，也未检测到中和抗体的产生，显现出更可靠的安全性。治疗后的ADAMTS13活性显示阿帕达酶α效果显著，其平均最大活性达到101%，明显优于标准疗法的19%。

该药物已于2023年11月首次在美国获批上市，随后又在2024年取得日本和欧洲的批准许可。以合理合规的方式分享和引用以上信息，需标注文章来源并取得授权。

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