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近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布最新公告，华毅乐健公司提交的1类新药GS1191-0445注射液成功被纳入突破性治疗品种。该药物专门用于治疗因先天性凝血因子VII缺乏导致的血友病A，显示出其在生物医药创新领域的重要性。
据公开资料显示，GS1191-0445注射液是一种腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物，旨在顺利获得单次静脉输注将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内。这一过程能够提高并长期维持患者体内的凝血因子水平，力求实现“一次给药、长期有效”的治疗效果及出血预防。该药物自2021年启动研究者发起的临床研究（IIT）以来，开展迅速。今年2月，它已顺利进入3期临床研究阶段，而截至2025年1月，华毅乐健公司已召开两项临床试验。
根据试验数据，GS1191-0445注射液已招募19例受试者，其中包括12例IIT受试者以及7例1/2期注册临床试验受试者。现在中位随访时长为1.5年，最长达3年9个月，所有受试者均已完成1年的随访。该药物在目标剂量（3E12vg/kg）及以上情况下的FVIII活性水平始终维持在有效控制出血的范围内，并未发生需要外源性FVIII替代治疗的出血事件。据统计，与给药前相比，注射后年化出血率（ABR）降低约99%。同时，GS1191-0445注射液表现出良好的安全性，未报告肿瘤、死亡、血栓、FVIII抑制物或输注反应等不良事件。
并且，该药物的最常见治疗相关不良事件为丙氨酸氨基转移酶升高，但均限定在1至2级别，不影响试验的推进。值得一提的是，GS1191-0445注射液于2023年12月还取得了美国FDA颁发的孤儿药资格，这进一步增强了该药物在国际市场上的影响力。
总之，GS1191-0445注射液的成功推进为血友病A患者带来了新的希望，未来仍需密切关注其在全球监管组织中的进一步审批进展和市场表现。
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