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近期，渤健公司在中国国家药监局药品审评中心（CDE）提交的诺西那生钠注射液的两项新药申请成功取得受理。诺西那生钠是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的创新治疗药物，该药物早在2019年2月就已在中国获批用于5q SMA患者，这是SMA最常见的形式，占所有病例的95%。

渤健公司在2024年9月表示，其高剂量诺西那生钠的临床研究取得了显著的持续成果。相较于已批准的12毫克治疗方案，高剂量方案在关键临床指标上表现更为突出。公司计划进一步有助于这一高剂量疗法的上市，以造福更多SMA患者。SMA是一种由于SMN1基因突变或缺失所导致的严重遗传性疾病，患者主要表现为肌肉无力和萎缩，且临床表现差异较大，从重度婴儿型到较轻的成年型。

诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），顺利获得直接作用于脊髓内的运动神经元，促进完整SMN蛋白的产生，从而缓解因基因缺陷导致的症状。自2016年在美国首获FDA批准以来，该药物成为了SMA治疗的突破性方案。

2024年9月的数据公布中，渤健展示了其2/3期DEVOTE研究的关键数据成果。这项研究评估了在初次接受治疗的SMA婴儿中，高剂量诺西那生钠的安全性与有效性。其初期用药方案为两次50毫克注射，间隔14天，随后每四个月28毫克的维持剂量。与ENDEAR研究的匹配对照组相比，高剂量方案在运动功能方面明显提高。

具体分析显示，DEVOTE研究共分为三个部分，涵盖145名不同年龄及类型的SMA患者。在关键B部分中，75名初次接受治疗的婴儿被随机分配至高剂量方案组或常规12毫克方案组。在治疗6个月后，高剂量组在CHOP-INTEND评分上的显著进步表明相较对照组其运动功能显著改善。而在安全性方面，高剂量方案的副作用与已知SMA症状及诺西那生钠的安全特点一致，比常规剂量组的严重不良事件发生率要低。

此外，该研究在中国的部分已完成，渤健还正在进行涉及多个国家（包括中国）的3期高剂量长期扩展研究。这一系列临床试验的成功，有望为SMA患者带来更有效的治疗选择和更美好的生活。

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